Medicamento usado em doença hematológica pode abrir nova linha de pesquisa para DMRI seca
- Redação RetiNews
- 1 de jul.
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Eculizumab para DRMI Seca
Reportagem do Jornal da USP destacou um estudo conduzido por pesquisadores da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto da USP que avaliou o uso intravítreo off-label do eculizumabe em pacientes com degeneração macular relacionada à idade seca e atrofia geográfica.
O eculizumabe é um anticorpo monoclonal usado em doenças hematológicas, como a hemoglobinúria paroxística noturna. A hipótese investigada pela equipe da FMRP-USP parte da inibição da proteína C5 do sistema complemento, uma via já implicada na fisiopatologia da atrofia geográfica secundária à DMRI seca.
O que foi avaliado
Nesta etapa inicial, dois pacientes pseudofácicos, com declínio visual progressivo, DMRI seca, drusas e atrofia geográfica em ambos os olhos, receberam eculizumabe por via intravítrea no olho com pior acuidade visual. O acompanhamento descrito foi de quatro meses.
O objetivo principal desta fase não foi provar eficácia, mas observar a segurança ocular inicial. Por isso, a leitura adequada do estudo deve separar claramente tolerabilidade em curto prazo de benefício clínico ainda não demonstrado.
Resultados iniciais
Após as injeções e o acompanhamento, os pesquisadores não observaram toxicidade ocular nem redução da acuidade visual nos olhos tratados. A tomografia de coerência óptica mostrou atrofia estável da retina externa relacionada à atrofia geográfica, sem alterações na retina interna, sem fluido intra ou sub-retiniano e sem sinais de lesão retiniana aguda.
A autofluorescência de fundo e a angio-OCT permaneceram inalteradas, sem achados de inflamação ocular, comprometimento vascular ou aceleração precoce da progressão da atrofia geográfica no período analisado.
O principal achado, neste momento, é a segurança ocular observada nos primeiros casos avaliados. Os próprios pesquisadores reforçam que dois casos são insuficientes para qualquer conclusão de eficácia.
Por que a pesquisa importa no Brasil
A relevância da pesquisa aumenta no contexto brasileiro porque ainda não há medicamentos aprovados pela Anvisa para atrofia geográfica secundária à DMRI seca. Drogas já aprovadas pelo FDA, como pegcetacoplan e avacincaptad pegol, permanecem indisponíveis no Brasil e têm custo elevado quando importadas.
Se as próximas fases confirmarem segurança e benefício clínico, a abordagem com eculizumabe intravítreo poderá representar uma alternativa mais acessível para pacientes com DMRI seca avançada, inclusive no Sistema Único de Saúde. Essa possibilidade ainda depende de estudos controlados, maior número de pacientes e seguimento prolongado.
Próximas etapas
Segundo a reportagem, os pesquisadores seguirão os estudos com dez pacientes. Caso a segurança seja confirmada, a expectativa é avançar para uma fase posterior com grupo tratado e grupo controle, passo essencial para avaliar se a intervenção realmente modifica a progressão da doença.
A mensagem científica deve ser precisa: o estudo é promissor como hipótese de pesquisa, mas ainda preliminar. Até o momento, ele documenta ausência de toxicidade detectável em curto prazo em dois pacientes tratados. Não estabelece eficácia, não compara tratamentos e não autoriza extrapolação para uso rotineiro fora de protocolos bem definidos.
Em Medicina Baseada em Evidências, esse tipo de dado é importante porque pode justificar etapas seguintes de investigação. O avanço dependerá de desenho metodológico mais robusto, avaliação de segurança em maior escala, mensuração padronizada da área de atrofia e análise de desfechos funcionais relevantes para os pacientes.
O eculizumabe intravítreo para DMRI seca com atrofia geográfica permanece uma abordagem off-label e investigacional. A contribuição atual da pesquisa é abrir uma linha de estudo nacional para uma doença prevalente, com grande impacto visual e sem tratamento aprovado pela Anvisa para essa indicação no Brasil.
Fonte
Jornal da USP. Medicamento para doença do sangue pode ser esperança também na degeneração macular seca. Publicado em 15 de junho de 2026 e atualizado em 25 de junho de 2026.
Artigo científico relacionado: Jorge R, Rego MGB, Zupelli AS, Calado RT. Off-label intravitreal eculizumab for geographic atrophy: report of the first two cases. International Journal of Retina and Vitreous. 2026;12:54. doi: 10.1186/s40942-026-00842-1.
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